FDA批准Tafinlar-Mekinist组合治疗ATC

时间：2021-06-30 09:58:02来源：

美国食品药品监督管理局已批准Tafinlar（dabrafenib）和Mekinist（trametinib）一起给药，用于治疗变性甲状腺癌（ATC），该变性甲状腺癌无法通过手术切除或已经扩散到身体的其他部位（转移性），并具有一种异常基因，BRAF V600E（BRAF V600E突变阳性）。

“这是第一种经FDA批准的针对这种侵袭性形式的甲状腺癌的患者，并且是第三种具有这种特定基因突变且已被批准用于该药物组合治疗的癌症，” FDA肿瘤学主任Richard pazdur博士说。 FDA药物评估和研究中心的卓越中心和血液学和肿瘤学产品办公室的代理主任。

“这项批准证明，针对本质疾病中的相同分子途径是加快开发可帮助更多患者的治疗方法的有效途径。”

间变性甲状腺癌是一种罕见的侵袭性甲状腺癌。间变性甲状腺癌约占所有甲状腺癌的1-2％。

Tafinlar和Mekinist均被批准单独或组合用于治疗BRAF V600突变阳性的转移性黑色素瘤。此外，已批准Tafinlar和Mekinist组合使用，以治疗BRAF V600E突变阳性，转移性非小细胞肺癌。

Tafinlar和Mekinist治疗ATC的功效在一项开放式临床试验中得到了证实，该试验针对的是患有BRAF V600E突变的罕见癌症患者。来自BRAF V600E突变阳性，转移性黑色素瘤或肺癌的试验数据以及其他BRAF V600E突变阳性罕见癌的结果提供了对ATC患者所见结果的信心。该试验测量了肿瘤大小完全或部分减少（总体缓解率）的患者百分比。在23名可评估患者中，有57％经历了部分缓解，4％经历了完全缓解。在14例有反应的患者中，有9例（64％）的肿瘤在六个月或更长时间内没有明显的肿瘤生长。

当两种药物一起使用时，Tafinlar和Mekinist对ATC患者的副作用与在其他癌症中观察到的副作用一致。常见的副作用包括发烧（发热），皮疹，发冷，头痛，关节痛（关节痛），咳嗽，疲劳，恶心，呕吐，腹泻，肌痛（肌肉痛），皮肤干燥，食欲下降，水肿，出血，高血压（高血压）和呼吸困难（呼吸困难）。

FDA授予该适应症优先审查和突破性疗法的称号。还为这种适应症授予了“孤儿药”称号，以鼓励和鼓励发展罕见病药物。