Alnylam的高度创新药物Givlaari已获欧盟批准

时间：2021-04-29 14:02:23来源：

Alnylam制药公司是一家行业领先的RNAi治疗公司，其药物Onpattro（patisiran）已于2018年8月获得美国和欧盟的批准，用于患有遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性病的成年患者或1期或2期多重神经病治疗患者。自从发现RNAi现象以来，Onpattro成为20年来首个获准上市的RNAi药物。

最近，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已经批准了其其他RNAi药物Givlaari（givosiran），该药物通过皮下注射给药，用于治疗12岁及以上的青少年和成人患者的急性肝卟啉症（AHp）。在美国，吉夫拉里（Givlaari）已于2019年11月获得FDA批准用于治疗AHp成人患者。值得一提的是，吉夫拉里（Givlaari）是第一种也是唯一一种被证明可预防AHp发作，减轻慢性疼痛并改善生活质量的疗法。III期环境研究的结果表明，吉夫拉里（Givlaari）显着降低了卟啉症的发病率74％。

Givlaari是世界上第二种获得Alnylam监管机构批准的RNAi药物，也是GalNAc偶联RNA治疗的第一项全球批准，标志着精密基因药物开发的重要里程碑。在美国，吉夫拉里（Givlaari）已通过FDA的优先审查程序批准，并且先前已获得突破性的药物认证和孤儿药物认证。在欧盟方面，吉夫拉里（Givlaari）已通过加速评估流程获得批准，并且先前已获得优先药物资格（pRIME）和孤儿药物资格。

Givlaari是使用Alnylam增强和稳定的化学ESC-GalNAc共轭技术开发的，可以使皮下给药更加有效和持久，并具有广泛的治疗指数。Alnylam首席执行官John Maraganore表示：“对于患有这种毁灭性遗传疾病的患者和家庭来说，批准Civlaari是一个历史性时刻。我们很自豪能在18个月内发布第二个RNAi。该药物被带到欧洲的患者手中。"

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