干细胞如何显着帮助自闭症的孩子

研究表明将干细胞添加到教育干预，可以显着帮助患有自闭症的孩子。

今天（9月9日9日）在干细胞翻译中发布的临床试验结果，即干细胞疗法和教育干预的组合可以显着帮助患有自闭症谱系障碍（ASD）的儿童。

“社交沟通，语言和日常技能在干细胞移植后18个月内显着改善。相反，重复行为和多动显着下降，“研究的相应作者，Nguyen Thanh Liem，M.D.，Ph.D.河内留学生干细胞和基因技术研究所主任Liem博士，在申请不同神经系统的干燥细胞（包括由于窒息而导致的脑瘫，与新生儿冰有关的脑瘫，脑瘫到期新生儿期间的颅内出血）。他和他的VINMEC团队与斯坦福大学和Keele大学的研究人员合作了两年的研究。

Nguyen Thanh Liem教授 - 研究团队负责人Vinmec Send Cell和Gene技术研究所主任。

根据基于美国的疾病控制的中心，ASD影响了8岁以上的每1000名儿童中的18多名。它涉及一种复杂的障碍，其特征在于社会沟通和互动，限制兴趣和重复的口头和非语言行为的缺陷。有ASD的儿童也通常经历睡眠障碍，癫痫发作和胃肠道困难。虽然其原因尚未确定，但许多因素 - 包括遗传突变，免疫失调，脑中血液流量减少，孕妇抗体在妊娠期间暴露，脑区弱功能连通性 - 似乎有助于ASD的发展。需要多种方法，包括行为治疗，职业治疗，语音治疗和药物，以改善其症状。

教育和行为干预也至关重要。证据表明，具有亚摩斯的幼儿受益于专注于改善社会互动，沟通和挑战行为的干预措施。然而，不幸的是，那些获得这些治疗的许多儿童仍然受到显着损害。“寻求更好的结果在管理ASD的管理中，正在调查替代和互补治疗，”Liem博士说。“由于干细胞疗法表明了在临床试验中的许可，治疗脑瘫，脑瘫，脑神伤，脊髓损伤等几种不同类型的神经病症，研究人员也有理由在治疗ASD。”

事实上，最近使用小鼠菌株的研究培育患有自闭症样症状，显示间充质干细胞的移植导致陈规定型行为的降低，认知刚性降低，以及社会行为的改善。证明疗法安全的这种动物研究为儿童的后续试验铺平了道路。

“然而，”Liem博士说：“虽然在成果报告中广泛一致，但差异仍然存在细胞来源，加工，剂量和递送途径。然后，我们自己研究的目的是探讨高剂量自体骨髓单核细胞（BMMNC）移植的安全和临床结果与教育干预相结合。“

VINMEC干细胞和基因技术研究院研究团队。

三十名儿童在3到7岁的年龄范围内，具有确认的自闭症诊断，其汽车得分（ASD水平）将其放在“严重”类别中，被选为开放标签，不受控制的试验。每次通过注射进入其第四和第五腰椎之间的空间注入自己的干细胞;六个月后，重复该程序。

在第一次移植之后，所有患者都基于早期开始丹佛模型的教育干预患者，广泛采用的基于戏剧的计划，融合了行为和发展原则。然后，儿童以六元，12和18个月的间隔进行评估，将其汽车和VAB（测量适应性行为）与基线的间隔进行评估。在此期间，没有任何主要不良副作用的迹象。

“虽然所有参与者仍然属于基线的严重水平，但在接受平均持续时间3.5年后，本研究表明BMMNC移植联合教育干预后的各个方面的改善，”Liem博士说。“观察到社交通信，眼神，语言，行为和日常技能的积极变化，并且学习能力也显着改善，特别是在18个月后。此外，具有过度活跃的儿童的速度减少了50％，并且可以在没有支持的情况下上学的儿童人数增加。“

在评估措施中也发现了阳性变化，包括严重程度和适应性能力。需要非常实质的支撑的患者的数量从28升降低。

“我们注意到，在基线上的汽车分数受到基线的影响似乎受到影响，”Liem博士说。“汽车评分的患者在基线中得分<49表现出比那些拥有汽车分数的人更好的改善> 49分。这意味着较小的严重程度患者在移植后具有更好的结果。我们还注意到随访时间越长，ASD的严重程度越低，儿童的自适应功能越好。“

同时，根据随访持续时间，改善逐渐增加，这意味着治疗具有可持续的长期效果。

研究作者强调，“我们的研究表明了平衡基础研究和科学严格与富有同情心的富有同情心的富有同情心的重要性的重要性。”“虽然尚未完全理解干细胞疗法的动作模式，但该试验的阳性结果是证明施加干细胞对治疗没有占用的疾病的安全性和可行性。

“基于声音科学理论和负责任的临床行为，我们相信更广泛，受控的临床试验将揭示活体谱系障碍干细胞治疗的全部潜力。”

“临床发现表明细胞疗法治疗安全地减少严重的儿童严重自闭症谱系障碍表征是令人鼓舞的，”Wake Forest Medicals的首席执行官Mucktation Mucketation Mucketation医学董事的主编Muthineand主任。“这些调查结果很有希望开辟有助于影响儿童的翻译药物方法的机会。”

参考：“骨髓单核细胞移植的结果联合介入教育自闭症谱系障碍”由Liem Nguyen Thanh，Hoang-Phuong Nguyen，Minh Duy Ngo，Viet Anh Bui，Phuong TM Dam，Hoa Thi Phuong Bui，Doan Van Ngo，Kien Trung Tran，Tung Thih Dang，Binh Duc Duong，Phuong Anh Thi Nguyen，Nicholas Forsyth和Michael Heke，9月9日2020年9月9日，干细胞翻译医学。DOI：
10.1002 / SCTM.20-0102