Ionis与合作伙伴开始合作开发IONIS-FB-LRx

时间：2021-07-04 18:58:00来源：

爱奥尼斯（Ionis）宣布与罗氏（Roche）进行新的合作，开发用于治疗补体介导疾病的IONIS-FB-LRx。这项合作将利用Ionis在RNA靶向疗法中的领导地位，开发出针对多种疾病的IONIS-FB-LRx靶向因子B（FB）。两家公司将寻求的第一个适应症是对患有地理性萎缩症（GA）的患者的治疗，该病是与干龄相关的黄斑变性（AMD）的晚期阶段。计划于2019年初开始对GA患者进行2期研究。

“ Ionis致力于为未满足医疗需求的患者提供新疗法。此次合作旨在最大程度地提高对患者的潜在收益和成功的可能性，同时优化我们对IONIS-FB-LRx的商业参与。这项新协议建立在我们与罗氏公司在IONIS-HTTRx（RG6042）上的生产关系的基础上，该产品是一种用于治疗亨廷顿氏病的反义药物。爱奥尼斯（Ionis）首席运营官莫妮娅（Monia）。“我们的反义技术是第一项在临床研究中证明FB稳定，剂量依赖性和持续降低的技术。我们相信，我们已经找到了合适的合作伙伴，他们在视网膜疾病药物开发和商业化方面的经验将加强我们为目前尚无足够治疗选择的患者有效开发IONIS-FB-LRx的努力。”

IONIS-FB-LRx是一种使用爱奥尼斯（Ionis）先进的配体共轭反义（LICA）技术的反义药物，可减少补体先天免疫系统中的关键蛋白FB的产生。FB主要在肝脏中产生，并在整个血管系统（包括眼和肾中的血管）中循环。这种补体蛋白在先天性免疫原级联反应中起着关键作用，当其被过度激活时，已与几种补体介导的疾病（包括干性AMD）的发展有关。

在一项针对54位健康志愿者的IONES-FB-LRx的1期研究中，血浆FB降低并且安全且耐受良好。

在与罗氏（Roche）的新合作下，爱奥尼斯（Ionis）将获得7500万美元的预付款。此外，Ionis有资格获得高达6.84亿美元的开发，监管和销售里程碑付款和许可费。爱奥尼斯（Ionis）也有可能获得分级特许权使用费，从特许权使用费的十几岁到商业化产品销售额的百分之二十。Ionis负责对干燥的AMD患者进行2期研究，并在罕见的严重肾脏适应症中探索该药物。在研究完成时，罗氏可以选择授予IONIS-FB-LRx许可。获得许可后，罗氏将负责所有全球开发和商业化活动。