FDA批准诺华的Afinitor

时间：2021-07-02 17:58:00来源：

FDA已经批准了诺华的Afinitor DISpERZ（®依维莫司口服混悬液片），用于辅助治疗两岁及以上与结节性硬化症（TSC）相关的部分发作的成年和小儿患者。

Afinitor DISpERZ现在是美国第一个批准的药理疗法，专门用于治疗这种疾病。TSC是一种罕见的遗传病，在全球范围内影响着多达100万人。大约85％患有TSC的个体会受到癫痫的影响，与TSC相关的不受控制的癫痫发作可能会使患者虚弱。超过60％的癫痫发作的TSC患者停止了对可用的抗癫痫治疗的反应。

EXIST-3是第一个III期研究，旨在证明辅助Afinitor DISpERZ在治疗TSC相关的部分发作性癫痫患者中的显着益处。Afinitor是®唯一被批准用于治疗TSC相关的非癌性脑肿瘤（鳞状上皮巨细胞星形细胞瘤或SEGA）和TSC相关的肾脏肿瘤（肾血管平滑肌脂肪瘤）的唯一非手术选择。

“我们对美国Afinitor DISpERZ的最新批准感到高兴，这将使患有部分发作性癫痫症的结节性硬化症患者（TSC最令人衰弱的表现之一）产生重大变化，”执行副总裁Ameet Mallik说，诺华肿瘤学美国。“这是一个令人欢迎的进步，它加强了诺华对罕见疾病患者的承诺。”

FDA对Afinitor DISpERZ的批准是基于一项关键性III期研究EXIST-3（检查依维莫司在TSC研究中）的功效和安全性数据，该发现发现，用作辅助疗法时，Afinitor DISpERZ可以显着降低治疗频率与安慰剂相比，与TSC相关的耐药性癫痫发作。

Afinitor通过抑制哺乳动物雷帕霉素（mTOR）靶标而起作用，雷帕霉素是一种调节多种细胞功能的蛋白。在TSC中，TSC1或TSC2基因中的失活突变导致错构瘤在体内形成以及癫痫发作和癫痫发生。mTOR的过度激活会导致神经元发育异常，轴突生成异常和树突形成，兴奋性突触电流增加，髓鞘减少以及皮质层状结构的破坏，从而导致神经元发育和功能异常。