Santhera的囊性纤维化药物POL6014有望成为孤儿

时间：2021-05-04 18:02:02来源：

Santhera的囊性纤维化药物pOL6014符合孤儿状态-PharmacTimes

欧洲药品管理局的孤儿药品委员会现已对pOL6014的孤儿药名称发表了积极的意见，承认“囊性纤维化患者的需求”以及“采用pOL6014的新颖治疗方法以支持这些需求”的观点。 Santhera首席医学官兼研发部负责人KristinaSjöblomNygren说道。

pOL6014是由polyphor许可的创新，有效和选择性的人类嗜中性粒细胞弹性蛋白酶（hNE）抑制剂，目前正进入I / II期临床开发，用于治疗囊性纤维化。

该公司表示，已经在健康志愿者中进行了第一人称第一阶段研究，并对囊性纤维化患者进行了安全性和耐受性第一阶段研究，并指出该药物“具有良好的耐受性，并显示出强烈的弹性蛋白酶抑制作用。以前在动物模型中得到证明。”

高含量的弹性蛋白酶会破坏肺微环境的结构，细胞和可溶性成分，因此与疾病的严重程度相关，如功能肺参数所测。

囊性纤维化是一种罕见的肺部疾病，在欧盟影响约35,000人。