古代蠕虫揭示了摧毁有毒细胞的方法 - 亨廷顿和帕金森的潜在新疗法

他们研究的见解可能为亨廷顿和帕金森等疾病提供新的治疗方法。

来自蒙纳士生物医学发现研究所（BDI）的副教授Roger Pocock以及由David Rubinsztein教授领导的剑桥大学的同事发现，MicroRNA在控制蛋白质聚集体中很重要，蛋白质是由于过程中的故障而产生的蛋白质。 '折叠'，确定它们的形状。

他们的调查结果于2019年12月4日在Elife发表。

MicroRNAS，遗传物质短链，是微小但强大的分子，同时调节许多不同的基因。科学家们寻求识别特定的微小RNA，对调节蛋白质聚集体和MIR-1宿主的宿主很重要，该患者在帕金森病等神经变性疾病的患者中发现的低水平。

“MiR-1的序列是100％保守;副教授Pocock表示，它在人类中，即人类的秀丽杆菌虫中的序列与人类相同，即使它们被分开了6亿多年的进化。

“我们在蠕虫中删除了mir-1，看了在亨廷顿临界模型中的效果，发现当你没有这个microRNA时，有更多的聚合，”他说。“这表明MiR-1非常重要，不能去除亨廷顿的骨料。”

然后，研究人员展示了MIR-1通过控制蠕虫中TBC-7蛋白的表达而有助于防止有毒蛋白质聚集体。该蛋白质调节自噬的过程，身体去除和再循环受损细胞的方法，对从细胞中清除有毒蛋白质来说至关重要。

“当你没有miR-1时，自噬不正常工作，你在蠕虫中有这些亨廷顿的蛋白质聚集，”Pocock表示。

然后，Rubinsztein教授进行了研究表明，相同的MicroRNA调节对人体细胞中自噬的相关途径。

“表达更多的miR-1去除人类细胞中亨廷顿的聚集体，”Pocock副教授说。

“这是一种可以控制这些聚集易于蛋白质的新途径。作为缓解神经退行性疾病的潜在手段，它在那里，“他说。

副教授Pocock的同事的额外工作表明，当人类细胞随着叫做干扰素-B的分子供应时，MIR-1途径被上调，揭示了一种操纵它的方法。

他表示，研究表明了发现研究的根本重要性。“我们询问了一个基本的生物问题，解剖了一个分子机制，现在显示出对潜在疗法非常重要。”

研究人员暂时专利了他们的调查结果，并与制药公司进行了讨论，关于翻译研究。他们将在亨廷顿和帕金森病的临床前模型中进一步测试它。

参考：“β干扰素诱导的miR-1通过控制自噬储蓄减轻有毒蛋白质积累”由Camilla Nehammer，Patrick Ejlerskov，Sandeep Gopal，Ava Handley，Leelee Ng，Pedro Muteira，Huikyong Lee，Shohreh Issazadeh-Navikas，David C Rubinsztein和Roger Pocock 2019年4厘2厘米，Elife.doi：
10.7554 / Elife.49930.

该研究得到了澳大利亚NHMRC的支持。