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时间：2021-07-05 16:58:00来源：
用于治疗罕见癌症的药物通常主要发生在很小的儿童中，这种药物通常由苏格兰的NHS资助。
苏格兰医学联合会已批准使用EUSA的药房Qarziba（dinutuximab beta）治疗儿童高危神经母细胞瘤。
Qarziba是一种单克隆嵌合抗体，专门针对神经母细胞瘤细胞上的特定抗原GD2研发，去年在欧洲获得批准，可用于治疗12个月及以上的儿童。
根据EUSA药房，事后分析显示该治疗与未接受免疫治疗作为护理一部分的历史治疗患者相比，可提高总体生存结果。
Qarziba当用于未接受过免疫治疗的患者的维持治疗时，也可用于防止某些高危神经母细胞瘤患儿复发或进展。
不利的一面是，SMC无法接受罗氏的Tecentriq（atezolizumab）治疗已经接受过化疗的患者的膀胱癌。
尽管患者和临床医生参与（pACE）程序具有更大的灵活性，但委员会仍无法在这种情况下推荐该药物，因为有关该药物的临床益处以及其成本效益，成本的证据存在太多不确定性看门狗注意到。
SMC还表示，不建议使用Biogen的Fampyra（fampridine）来改善多发性硬化症（MS）成人的步行能力，因为其物有所值的不确定性太大。
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