CRISPR进入其第一次人类临床试验

自2012年首次亮相以来，Crispr GenEnediting致命担任治愈超过6,000名已知的遗传酶的承诺。现在它正在考试。

在第一次临床试验中，科学演奏家使用CRISPR / CAS9对抗人们的癌症和血液疾病。在最新中，研究人员删除了一些人的细胞，编辑DNA，然后重新注入细胞，现在希望武装抗击疾病。

研究人员也设想，看看Hoverispr / Cas9在人体内部工作。在即将到来的审判中，有反对失明的人将使分子剪刀注入眼睛。

那些测试，如果成功，可以对Duchenne肌营养不良，囊性纤维化和其他遗传疾病的广泛进行试验，影响全世界数百万人。

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“Crispr是如此兴趣，”芝加哥大学的生物挑战家劳埃佐罗斯说，芝加哥大学，“和脱开”。

但是关于是否会达到炒作，仍然存在大问题。

其他有前途的技术突出。例如，干细胞注射再次有助于瘫痪的鼠标。Zoloth说，他们对人们没有这么好的工作。

克罗纳德·科伦（Ronald Conlon）在克利夫兰的遗传学家西方储备大学Ronald Conlon表示，常规基因疗法替代或抵押疾病导致的疾病导致致抗病患者造成严重的挫折。有些孩子有治疗方向缺陷的缺陷效率（SN：1/1/11，p。 24）;杂化疗法暂时工作，但不能停止疾病进展（SN在线：5/3/15）;而且，大多数人，参与者在1999年举行了18岁的Jesse Geleringer，同时参与了基因治疗试验。

Carrpr在中国Editeda基因的研究员在2018年继续发展到两个女婴的胚胎中的研究员（SN：12/22/18＆1/5/19，p。 20）。TheCurrent Crispr试验没有相同的道德挑战 - 治疗成人和儿童的治疗方法，并不会导致难民遗传的DNA变化，他是生物伦理学家的生物肠道生物肠道博伊尔曼学院的生物肠道。他说，在人类工作时，还有谨慎的理由。

归零

CRISPR / CAS9是一种重新设计的病毒猎人，最初由细菌开发。2012年和2013年，科学家们描述了如何在精确的位置调整系统以切割DNA，并说明如何在人类和动物细胞中部署。用于RNA的片段 - 类似于DNA的单链遗传分子 - 是CRISPR PARTAMAND，将一种称为CAS9的酶在遗传指令手册或基因组中指导到特定斑点。酶切片通过DNA Dumbelix的两条链。切割可用于禁用某些基因，剪掉麻烦的DNA oreven修复问题。

但Crispr有时会出现错误的位置，导致不需要的编辑，或“偏离目标效果”（SN：9/3/16，p。 22）。即使有预期的削减，也可以出现不需要的错误。“我们并不总是完全理解我们所做的变化，”Regenberg说。“即使我们确实做出了我们想要的变化，还有关于它是否会做我们想要的，而不是做我们不想要的事情的问题。”

仍然，Carlon在讨论了6月基因纤维化的挑战期基因编辑对6月基因和疾病的囊性纤维化术语中讨论了挑战酵母纤维化，因此可能具有治疗基因治疗患者的病症的能力。但他说，另一个大障碍是Getcrispr进入所需的细胞。

欺骗数据

Conlon说，交付对治疗癌症和血液疾病的试验中的基因编辑症的问题较少。就那些试验而言，研究人员不必设置Crispr / Cas9宽松的身体。相反，它们将血液形成干细胞从参与者和那些在实验室中的细胞中脱离，科学家可以检查问题。

宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州大学研究人员给予两位患有经常性癌症的癌症/ Cas9疗法，Aunversity Shokesperson表示。一个人有多种骨髓瘤;另一个，萨马拉。作为Anongoing试验的一部分，均接受的T细胞，一种免疫细胞类型，编程为癌细胞以后的CRISPR。中国正在进行类似的试验。

两种血液疾病也正在进行试验：镰状细胞毒性β-地中海贫血。血红蛋白基因中的缺陷，红细胞中的氧携带蛋白均导致。该治疗旨在模仿自然已经设计的修复，顶点药品的首席科学家David Altshuler表示。通常，一种血红蛋白的形式，有助于子宫中的胎儿从母亲的血液停止以后产生更多氧气。但有些人有一种无害的遗传变异，导致胎儿血红蛋白在整个寿命中产生。“那些也遗传了镰状细胞突变或β-地中海贫血突变的人并没有生病，”Altshuler说。

胎儿血红蛋白补偿了患有释放的缺陷，顶点是波士顿和伦敦的囊性纤维化药物制造商主题，希望用于镰状细胞患者的争夺。顶点和Crisprperperportics，剑桥，剑桥，群体，aretesting Crespr / Cas9 Cuts是否可以模仿遗传变异，使胎儿血红蛋白为生命而导致的遗传变异，并且易于携带血阶的人们的症状。“我们非常相信，在胎儿血红蛋白中，在胎儿中所做的编辑转化为清晰，可重复的增加，”AltShuler说。

AltShuler说，研究人员在将细胞通过骨髓移植术后恢复到志愿者之前，检查所需切割部位的偏离目标和突变。

Thecompanies于二月宣布，他们已经对待了一个植物遗传症的人。研究人员在7月份所述，另一个人经历了相同类型的治疗方法Forsiclle-Celldisease。科学家们还没有从这些试验中宣布。

进入眼睛

尽管如此，许多遗传疾病会影响在实验室中无法移除和编辑的全身或器官。没有人知道CRISPR在人体中是否可以很好地工作。但是使用基因编辑来治疗继承类型的失明的临床试验，称为Leber先天性生物疲劳10可能有助于回答问题。该疾病是由CEP290基因中的突变引起的，导致非官能蛋白质。当蛋白质不起作用时，视网膜模具中的杆状细胞和光聚光感光体不能更新，导致失明。

通过美国食品和药物管理局于2017年批准了基因疗法，用于一种由RPE65庚烯的突变引起的Leber Congenitalamaurosis。但Cep290太大而不是PlatInto进行常规基因治疗的病毒，Charles Albright是Cambridge，Match，Mass的Cambridge，Mass。，随着各种遗传疾病的Crisps Gene编辑。

7月份，佳立地区和全球制药公司Allergan开设了招聘了一项失明基因编辑试验。在试验中，两个指南RNA将引导Cas9制作两种切割，将剪掉麻烦的DNA。

Albright说，第一批获得实验疗法的人将是几乎盲目的成年人。少量的CISPR编辑器将在视网膜下注射以进行安全测试。它不确定低剂量是否会改善视觉。如果剂量证明安全，后来的志愿者将获得更高的剂量。研究人员还可以测试儿童治疗。

“我们可以说是雌性胜利的患者开始，我们将从那里改进，”奥尔布赖特说。

他说，编辑少数视网膜细胞的10％有助于恢复一些视线。在动物试验中，Crispr在小鼠中编制了大约60％的小鼠，猴子的近28％，科学家们报道了2月自然医学。

坚持下去

即使这些第一次试验不希望潘出去，也希望Crispr，奥尔布赖特认为。“这是一个技术，在这里留下来，”他说。“如果这不起作用，那将更多地了解潜在的生物学或我们提供编辑机械的能力。”

坚持不懈的是 - 并选择正确的疾病到目标 - 最终可以得到回报。逐步返回，常规基因疗法最近取得了巨大的成功。

5月，FDA批准了脊髓肌肉萎缩的儿童的基因治疗，由禁止SMN1基因的突变引起的衰弱和致命的遗传酶。该基因是针对叫做神经元的专业神经细胞需要妥善生存和功能。遗传虫的儿童经常死亡，因为控制呼吸失败的肌肉失败。FDA展示了6，它已被治疗的动物检测中提醒其问题数据操纵。但是治疗在人类中运作良好并应留在市场上的议程。

“那些与SMA一起死亡的孩子们正在努力运行和互相漫步和学习和进步”。“这只是令人兴奋的思考。”

谈到基因编辑时，研究人员在类似的快乐结局上银行。“人们如此乐观的安卓再次充满希望，”Zoloth说。“我想要它工作。思考的每个人都遭受人类痛苦的人应该真的想要这种情况，并且应该乐观......关于医学的能力及其权力。“