Teplizumab治疗可保留1型糖尿病新病例中的β细胞

2期试验显示，抗CD3单克隆抗体药物Teplizumab对于新诊断为1型糖尿病的受试者，可显着减少胰岛素产生的胰腺β细胞的损失。

临床试验中的一种药物已显示在新诊断为1型糖尿病的受试者中将近一半保留了产生胰岛素的胰岛β细胞。2期试验的结果发表在《糖尿病》杂志上。

在1型糖尿病中，免疫系统炎症反应异常会杀死胰腺中产生胰岛素的β细胞。缓解新发1型糖尿病（T1D）中这种自身免疫破坏的疗法的试验已显示出成功，但并非所有人都对此有反应，并且反应持续时间受到限制。尚不清楚为什么某些患者的反应比其他患者更好的原因，以及为什么早期的免疫疗法没有导致该病的持久缓解。

先前的研究表明，诊断后不久给予的单疗程抗CD3单克隆抗体药物Teplizumab改善了一年的β细胞反应，但此后反应逐渐减弱。在这些新试验中，研究小组试图确定相隔一年的两个疗程的药物是否会有更好的反应。该研究小组还希望确定反应最好的患者的特征。Teplizumab最初是由加利福尼亚大学旧金山分校的Jeffrey Bluestone博士生产的。

在这些随机，对照试验中，研究小组在诊断后两周和一年后再次对52例替普珠单抗患者进行了治疗。

研究人员报告说，结果令人印象深刻。两年后，Teplizumab治疗显着减少了β细胞的丢失；实际上，试验的teplizumab组第二年的水平平均比对照组高75％。

“有一小部分人，对这种药物的反应非常好，占45％。与未接受治疗的参与者相比，这些患者的胰岛素反应提高了三倍。”耶鲁大学医学院免疫生物学教授，耶鲁大学自身免疫卓越中心主任（仅九个中心之一）首席研究员凯文·赫罗德说。耶鲁大学临床研究中心翻译科学副主任。“两年后，他们失去了不到10％的beta细胞反应。”

Herold和他的团队还研究了谁在患者组中反应最好。他说：“响应者往往是刚开始试验时就需要较少胰岛素，并且可以更好地控制血糖水平的人。”

Herold和他的同事们希望很快开始一项3期试验，该试验可能导致FDA批准该药，但不仅限于新诊断的T1D患者。Herold还是耶鲁大学糖尿病预防试验的主要研究者，目的是确定同一药物是否可以阻止处于发展1型糖尿病高风险人群的疾病。

他说：“如果获得批准，这将是自胰岛素以来第一种改变1型糖尿病自然病程的药物。”

其他作者是加利福尼亚大学旧金山分校的Stephen Gitelman和Jeffrey Bluestone。旧金山免疫耐受网络的Mario R. Ehlers和Peter Sayre；科罗拉多大学的Peter Gottlieb；西雅图贝纳罗亚研究所的卡拉·格林鲍姆（Carla Greenbaum）；西雅图西北太平洋糖尿病研究所的William Hagopian；教堂山Rho联邦系统部的Karen Boyle和Lynette Keyes-Elstein；贝塞斯达免疫耐受网络的Sudeepta Aggarwal和Deborah Phippard；美国国家过敏和传染病研究所的詹姆斯·麦克纳马拉（James McNamara）；和AbATE研究小组。

这项研究是由免疫耐受网络（NIH合同编号N01 AI15416）的项目执行的，免疫耐受网络是总部位于Benaroya研究所并由美国过敏和传染病研究所和青少年糖尿病研究基金会资助的国际临床研究联盟。NIH授权UL1 RR024131和UL1 RR024139也支持它。

出版物：Kevan C Herold等人，“ Teplizumab（抗CD3 mAb）治疗在一项随机对照试验中保留了新发1型糖尿病患者的C肽反应：基线时的代谢和免疫学特征确定了应答者的一个亚组，“糖尿病，2013年”。土井：10.2337 / db13-0345

图像：从Shutterstock注射胰岛素