2021年2月FDA批准了8种新药

2020年2月，FDA批准了8种新药（不包括疫苗），包括6种新的分子实体，1种单克隆抗体生物产品和1种细胞疗法。

1.特美美（Tepotinib）

2月3日，FDA批准了MET抑制剂tepotinib（商品名：由德国默克公司的子公司EMD Serono开发的TEpMETKO，该专利通过优先权审查方法治疗MET基因第14外显子（MET ex14）的突变。在患有转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的成年患者中，无论这些患者之前是否曾接受过治疗。Tepotinib是FDA批准的第一个也是唯一的每日一次口服MET抑制剂。

Tepotinib由德国默克公司独立开发，可以抑制由MET基因突变引起的致癌MET受体信号。早在2020年3月，它就已获准在日本进行市场营销。它是世界上第一种经监管机构批准用于治疗具有MET基因突变的晚期NSCLC的口服MET抑制剂。FDA先前已授予tepotinib突破性治疗的称号，并通过实时肿瘤学审查（RTOR）计划批准了其上市。FDA最近还授予了tepotinib孤儿药名称（ODD）。

在中国，默克早在2013年7月就已向NMpA提交了临床申请，迄今为止已在中国进行了4项临床研究。

2.布雷扬兹（lisocabtagene maraleucel）

2月5日，FDA批准了由Juno Therapeutics根据Bristol-Myers Squibb（BMS）开发的CAR-T治疗药物Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）的上市，该药物用于治疗成人复发或难治的大b细胞淋巴瘤。Breyanzi是靶向CD19抗原的CAR-T细胞疗法，也是FDA批准用于市场营销的第四种CAR-T疗法。

布雷扬兹是一种针对CD19抗原的自体CAR-T疗法。它已获得FDA授予的突破性疗法称号和再生医学先进疗法称号（RMAT）。该疗法的独特之处在于可以控制CAR-T治疗中CD8阳性和CD4阳性T细胞的比例，从而可以更好地控制细胞治疗的副作用。

3.Ukoniq（umbralisib）

2月5日，FDA批准TG公司umbralisib（商品名UKONIQ）上市，用于治疗患有复发性或难治性边缘区淋巴瘤（MZL）的成年患者，这些患者在之前至少接受过一种基于CD20的治疗在接受三线全身性治疗的成年复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）患者之前接受该治疗。

Umbralisib是获准上市的首个也是唯一的口服口服磷δ酸肌醇3激酶（pI3K）和ε酪蛋白激酶1（CK1）抑制剂。δ pI3K-在支持细胞增殖和存活，细胞分化，细胞间运输和免疫中起重要作用，并在正常和恶性b细胞中表达。CK1-ε是一种癌蛋白翻译调节剂，它与癌细胞的发病机制有关，包括淋巴样恶性肿瘤。以前，umbralisib已被FDA批准为MZL适应症的突破性疗法，并且市场营销应用也已包含在优先审评中。Umbralisib还被授予用于治疗MZL和FL的孤儿药称号（ODD）。

4.Evkeeza（evinacumab）

2月11日，FDA批准将再生剂Evkeeza（evinacumab）列为其他降脂药物的辅助疗法，用于治疗12岁以上成人和儿童的纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）。

Evkeeza的作用机制不同于现有的HoFH治疗药物。在2017年，它获得了FDA授予的突破性药物资格，用于治疗HoFH。它也是第一个获得FDA批准的靶向血管生成素样3（血管生成素样3，ANGpTL3）的药物。）药物。ANGpTL3是肝脏分泌的一种蛋白质。它主要在人和小鼠的肝脏中表达。它因其血管生成素家族的特征结构而得名。它在脂质代谢中起关键作用，并与脂质代谢紊乱和冠心病有关。它与动脉粥样硬化，糖尿病，代谢综合征，肾脏疾病和肝癌等疾病有关。

Evkeeza每月一次静脉注射，剂量是根据体重（15mg / kg）计算的。因此，每个人每年的治疗费用根据WAC价格而有所不同，平均每年约为45万美元。Regeneron希望通过myRARE项目为符合条件的患者提供帮™助。在该项目下，符合条件的商业保险患者有机会获得免费治疗。

5.科塞拉（trilaciclib）

2月12日，FDA批准了由G1 Therapeutics开发的Costela（Trilaciclib）注射剂的上市，以预防由铂/依托泊苷方案或拓扑替康方案引起的成人弥漫性小细胞肺癌患者的骨髓抑制。

Trilaciclib已获得FDA的突破性治疗资格，并且是世界上第一个也是唯一一个在化疗开始前通过预防性给药来保护骨髓和免疫系统功能的产品。

Trilaciclib是一流的短效小分子CDK 4/6抑制剂。化疗前预防性使用Trilaciclib可以在细胞周期的G1期暂时阻断骨髓细胞，并显着减少化疗药物对骨髓细胞的杀伤作用。，为了保护骨髓细胞和免疫系统功能，其意义不仅在于改善患者的生活质量，而且还增加了某些患者的化疗周期数，并改善了难治性肿瘤，例如小细胞肺癌（SCLC） ）和三阴性乳腺癌（TNBC）对患者的整体生存有益。

6.阿蒙第45（casimersen）

2月25日，FDA批准了Sarepta的反义寡核苷酸药物AMONDYS 45（casimersen）用于治疗外显子45突变的杜兴氏肌营养不良症（DMD）患者。这是Sarepta批准的第三种反义寡核苷酸疗法。

AMONDYS 45由Sarepta的专利磷酸二酰胺吗啉低聚物（pMO）和外显子跳跃技术平台开发。AMONDYS 45与肌营养不良蛋白前体mRNA的外显子45结合，以在mRNA加工过程中排除或“跳过”该外显子。结果是缩短的功能性肌营养不良蛋白。

7.NULIBRY（磷蝶呤）

2月26日，FDA批准了由BridgeBio的子公司Origin Biosciences开发的Nulibry（去甲蝶呤）上市，以减少由于A型钼辅因子缺乏症（MoCD）导致的死亡风险。 fosdenopterin是FDA批准用于治疗该疾病的首个创新疗法。辅助因子钼缺乏症是一种罕见的遗传性代谢疾病，通常发生在出生后几天的婴儿中，并可能导致顽固性癫痫发作，脑损伤和死亡。全世界总共少于150名患者受到该疾病的影响，并且患者的中位生存时间为4年。

磷蝶呤是一种底物替代疗法，可提供cpMp（环吡喃一磷酸）的外源。 cpMp可转化为钼嘌呤，钼嘌呤可转化为钼辅因子以防止缺乏钼辅因子。由此导致亚硫酸氧化酶合成的减少导致有毒亚硫酸盐的积累，从而减轻了婴儿的中枢神经系统症状和幼儿MoCD。Nulibry已获得了FDA授予的优先审查资格，突破性疗法称号和孤儿药称号。

8. pEpAXTO（美法仑氟苯酰胺）

2月26日，FDA加速批准了Oncopeptides公司的pepaxto（美法仑氟芬酰胺，又称美氟芬）与地塞米松联合销售，用于治疗成人复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）患者。这些患者已经接受了至少四种先前的治疗，并且对至少一种蛋白酶体抑制剂，一种免疫调节剂和一种CD38单克隆抗体有抗性。 pepaxto是FDA批准的首个肽药物偶联物（pDC）。

pEpAXT是同类产品中的第一个pDC，是一种活性，亲脂性和优化的美法仑衍生物。它可以靶向氨基肽酶并快速将烷基化剂释放到肿瘤细胞中。Melflufen由于其高亲脂性而被骨髓瘤细胞迅速吸收，并立即被肽酶水解以选择性释放烷基化剂美法仑。氨肽酶在肿瘤细胞中过表达，尤其是在晚期癌症和高突变肿瘤中。在体外实验中，pepaxto可以增加细胞中烷基化剂的浓度，其杀死MM细胞的能力比其携带的烷基化剂高50倍。分析师提供的更多信息要查看其他翻译信息，您必须输入相应的研究员