FDA批准首个用于治疗卵泡性浆细胞样树突状细胞的药物

时间：2021-07-01 14:58:03来源：

今天，FDA批准了Stemline Therapeutics的Elzonris tagraxofusp-erzs注射剂用于治疗成人和2岁以上儿童的BpDCN。

FDA肿瘤药物评估和研究中心，血液和肿瘤产品委员会主席，办公室代理主任pazdur博士说：“在今天批准的BpDCN仍未得到FDA批准的治疗。现有的标准治疗方法是强化化疗，然后再进行骨髓移植。许多BpDCN患者不能忍受这种强化治疗，因为这是替代治疗的迫切需要。”

BpDCN是一种罕见的侵袭性骨髓和血液疾病，会影响包括淋巴结和皮肤在内的多个器官，这种疾病通常表现为白血病或发展为急性白血病，在60岁以上的男性患者中更为常见。比女人。

在涉及两组患者的单臂临床试验中研究了Elzonris的临床疗效。第一个试验组招募了13名未经治疗的BpDCN患者，其中7名（54％）完全缓解（CR）和皮肤异常缓解但无症状（第二组包括15例复发性或难治性BpDCN患者，其中1例患有CR，1例患有CRc。

患者在临床试验中报告的常见副作用是毛细血管渗漏综合征（液体和蛋白质从微小血管渗入周围组织），恶心，疲劳，腿和手肿胀（周围水肿），发烧，发冷和体重增加最常见的临床事件是淋巴细胞，白蛋白，血小板，血红蛋白和钙的减少，以及葡萄糖和肝酶（ALT和AST）的增加。

对于该药物的使用，FDA建议医务人员持续监测肝酶水平和输液不耐受性。孕妇或哺乳期妇女不应服用Elzonris，因为该药物可能会对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。

Elzonris的标签包括向医务人员的警告，告知患者患毛细血管渗漏综合征的风险增加，这可能危及正在接受治疗的患者的生命。

FDA批准了Elzonris的突破性治疗证书和优先审查申请。Elzonris还被认证为孤儿药，它有助于并鼓励开发治疗罕见病的药物。