美国食品药品监督管理局（FDA）批准沙丁胺醇治疗lambert-eaton肌无力综合症

时间：2021-04-14 12:02:34来源：

FDA今天批准了Catalyst制药公司生产的片剂Firdapse（阿米帕啶）用于治疗成人兰博格·伊顿肌肌无力综合症（LEMS）。LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，会影响神经和肌肉之间的连接，导致无力和无力。其他症状。这是FDA首次批准LEMS药物。“对于这种罕见疾病，长期以来一直需要治疗，” FDA药物评估中心神经病学产品总监Dunn医师表示。和研究。“ LEMS患者有明显的虚弱和疲劳感，这通常会导致日常活动中出现重大困难。”

在LEMS患者中，人体自身的免疫系统会攻击神经肌肉接头（神经与肌肉之间的接头），破坏神经细胞向肌肉细胞发送信号的能力。LEMS可能与其他自身免疫性疾病有关，但更常见在癌症诊断较早或同时发现的小细胞肺癌等癌症患者中，估计全世界每100万人中就有3人患有LEMS。

两项临床试验研究了Firdapse的有效性，其中64位成年人接受了Firdapse或安慰剂的治疗。两项研究均检查了定量的重症肌无力评分（医师针对肌肉无力的13个项的分类量表）和受试者的总体印象得分（患者对治疗对其身体健康影响的总体印象得分，以7分制衡量）。在两项测试中，接受Firdapse治疗的患者比接受安慰剂治疗的患者受益更多。

在临床试验中，患者最常见的副作用是灼痛或刺痛（感觉异常），上呼吸道感染，腹痛，恶心，腹泻，头痛，肝酶升高，背痛，高血压和肌肉痉挛，并观察到癫痫发作。没有癫痫病史，如果患者出现皮疹，荨麻疹，瘙痒，发烧，肿胀或呼吸困难等过敏反应，应立即告知医务人员。

FDA对该药物的营销申请给予了优先批准和突破性治疗。Firdapse还获得了孤儿药资格，从而提供了激励措施，以帮助和鼓励开发治疗罕见病的药物。

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